GC녹십자·한미약품, 파브리병 치료제 후보물질 6300억에 기술수출

미국 바이오마린에 글로벌 개발·상업화 권리 이전
선급금 935억원 확보...총6347억원 규모

[파이낸셜뉴스] GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 차세대 파브리병 치료제 후보물질을 글로벌 희귀질환 전문기업에 기술수출했다. 국내 제약사 간 공동 연구개발(R&D)로 확보한 신약 후보물질이 글로벌 사업화 단계로 진입하면서 오픈이노베이션 성과에도 관심이 쏠린다.

GC녹십자와 한미약품은 공동 개발 중인 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA(HM15421·GC1134A)'에 대해 미국 바이오마린 파마슈티컬과 독점 라이선스 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.

계약 규모는 선급금 7000만달러(약 935억원)와 개발·상업화 단계별 마일스톤 최대 4억500만달러(약 5412억원)를 포함해 총 4억7500만달러(약 6347억원)다. 제품 출시 이후에는 별도 로열티도 수령한다.

이번 계약에 따라 바이오마린은 한국을 제외한 전 세계 개발과 상업화를 맡는다. 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가 및 상업화를 주도한다.

LA-GLA는 리소좀축적질환의 일종인 파브리병을 겨냥한 차세대 지속형 효소대체요법(ERT) 후보물질이다. 기존 파브리병 ERT가 통상 2주 간격으로 정맥주사하는 방식인 데 비해 LA-GLA는 약물 반감기와 안정성을 개선해 피하주사(SC) 투여가 가능하도록 설계됐다. 투여 편의성을 높여 환자의 치료 부담을 줄이는 것이 핵심 차별점이다.

비임상 연구에서는 신장 기능을 비롯해 혈관과 말초신경계 관련 주요 지표에서 효능을 확인했다. 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았으며 현재 글로벌 임상 1·2상을 진행하고 있다.

이번 후보물질은 양사의 핵심 기술을 결합해 개발했다. 한미약품의 독자적인 약물 지속형 플랫폼 기술을 적용하고, GC녹십자가 헌터라제 개발과 상용화 과정에서 축적한 효소대체요법 생산 및 임상 경험을 더했다. 양사는 공동 연구를 통해 글로벌 임상을 추진해 왔으며 이번 계약을 계기로 글로벌 개발과 상업화는 바이오마린이 주도하게 됐다.

파트너사인 바이오마린은 희귀 유전질환 치료제 개발과 글로벌 상업화에 전문성을 갖춘 기업이다. 최근 아미쿠스 테라퓨틱스를 인수하면서 파브리병 치료제 분야의 사업 역량도 강화했다. 희귀질환 분야에서 확보한 개발·상업화 경험을 바탕으로 LA-GLA의 글로벌 개발에 속도를 낼 것으로 기대된다.

임주현 한미약품그룹 부회장은 "국내 제약사 간 공동 연구를 통해 글로벌 신약 개발 가능성을 높였다는 점에서 오픈이노베이션의 의미 있는 성과"라며 "글로벌 개발을 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공하겠다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표는 "양사의 긴밀한 연구개발 협력이 거둔 의미 있는 성과"라며 "경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확대하겠다"고 밝혔다.[email protected] 정상희 기자