[파이낸셜뉴스] 희귀난치성질환 치료제 신약개발 전문기업 큐롬바이오사이언스는 NQO1 (NADH:quinone oxidoreductase1) 기반 신규 레베르 시신경병증(LHON) 치료제의 비임상 기술개발 과제가 중소벤처기업부(중소기업기술정보진흥원) 주관 ‘2025 스케일업 팁스(Scale-Up TIPS) R&D 사업’에 최종 선정됐다고 29일 밝혔다.
스케일업 팁스는 급변하는 기술 및 시장 수요에 대응하기 위해 민간이 주도하는 연구개발(R&D) 프로그램이다.
이번 과제 선정은 스케일업 팁스 운영사 스케일업파트너스의 투자 및 추천을 통해 이루어졌으며 큐롬바이오사이언스는 3년간 최대 12억원의 연구개발비를 지원받게 된다.
이번 과제는 큐롬바이오사이언스가 자체 개발한 미토콘드리아 표적 기술을 적용한 NQO1 기반 NAD⁺ (Nicotinamide Adenine Dinucleotide) 촉진제 계열 치료 후보물질의 비임상 효능 및 안전성 검증을 목표로 한다.
회사는 향후 3년간 △비임상 효능평가, △비임상 GLP 독성시험, △제형 최적화 연구 등을 수행하며 글로벌 임상 진입을 위한 기술 완성도를 높여 나갈 계획이다.
LHON은 미토콘드리아 DNA 변이에 의해 발생하는 시신경 손상 질환으로, 수개월 내 급격한 시력 상실을 초래하는 희귀·난치성질환이며, 현재 승인된 치료제의 반응률과 효과가 제한적이어서, 새로운 치료제 개발에 대한 의학적 미충족 수요가 높은 질환이다.
큐롬바이오사이언스는 NQO1을 타깃으로 하는 NAD⁺ 촉진제 계열의 미토콘드리아 활성화 기술을 통해 세포 내 에너지 대사를 개선하고 손상된 시신경 기능을 회복시키는 혁신 신약 개발을 추진하고 있다.
윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “이번 스케일업 팁스 사업 선정을 통해 미토콘드리아 기능 이상으로 인한 시신경 질환의 치료 가능성을 입증하고, 비임상 연구를 통해 글로벌 임상 진입의 기반을 공고히 하겠다"며 "이번 LHON 비임상 기술개발 과제와 함께 PSC 등 미충족 수요가 높은 희귀질환 영역에서 글로벌 신약 파이프라인을 확장해 나갈 것”이라고 말했다
koreanbae@fnnews.com 배한글 기자
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