PTC란 세포의 DNA에서 mRNA가 전사되면서 단백질을 만들 때까지의 과정을 조절하는 기법을 뜻한다. 즉, 직접 세포 내 DNA를 변경하거나 조작하지 않고 세포 분열의 생성물이 나오기 전까지 중간 과정을 조절해 치료와 변화를 일으키는 방법이다.
암스테드 부사장은 "현재 PTC 테라퓨틱스가 개발·연구 중인 PTC 소분자 물질들은 크게 종양 및 C형간염 치료를 주된 목표로 진행되고 있다"며 "그 외에도 심혈관계 질환, 감염성 질환 및 기타 유전질환 치료를 위한 연구 파이프라인도 추진 중"이라고 설명했다.
암스테드 부사장은 현재 PTC 테라퓨틱스는 화이자, 길리어드, 노보노디스크 등 수많은 국제 제약·의학연구 기업 및 기관에서 5억달러가량의 지원을 받고 있다고 밝혔다. 또한 협조 연구도 진행 중이라고 그는 덧붙였다.
이날 암스테드 부사장의 강연 중 핵심은 현재 상용화를 위해 실험 중인 PTC299란 물질에 대한 설명이다. 그는 "PTC299는 현재 임상시험 1b/2 단계에 있으며 유방암, 기타 고형암, 카포시육종, 신경섬유종증 등에 유효할 것으로 보인다"며 "경구투여가 가능한 PTC299는 혈관내피성장인자(VEGF) A라는 물질의 생산을 억제해 종양의 성장을 방해하는 항암효과를 내며 기존 종양억제물질보다 효과가 우수한 것으로 보인다"고 소개했다.
이 밖에도 아탈루렌 등의 연구물질은 잠재적으로 2400개 이상의 질병의 치료에 효과가 있을 수 있다며 암스테드 부사장은 "기존 항암 및 감염성 질병 치료제 외에도 안전하고 빠른 효과를 내는 대체 치료물질들의 기전이 밝혀지면서 다양한 치료법을 연구개발하는 기업들에도 관심과 투자가 이뤄져야 한다"고 주장했다.
/특별취재팀 정명진 의학전문기자 허현아 예병정 김태호 박지영 성초롱기자
■닐 암스테드 PTC 테라퓨릭스 부사장 약력 △일리노이대 유기화학박사 △바젤대 박사후 과정 △프록터&갬블 프로젝트팀장
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